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2026阿斯利康中国研发日在沪举办，共创慢病与罕见病研发新未来
2026年9月21日，中国上海 —— “2026阿斯利康中国研发日——重塑患者生命轨迹”日前在上海举行。大会汇聚国内外临床专家、科研学者及创新企业代表，围绕慢性病与罕见病领域的前沿科学与创新合作展开深入交流，共同探索下一代创新疗法。
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创新药圈大动作！3家新锐药企获巨额融资，罕见病治疗迎来新转机
创新药研发再迎利好！根据公开信息，8月11日~8月18日，罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。面肩肱型肌营养不良症（ FSHD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、包涵体肌炎（IBM）等罕见病患者正迎…
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重磅！FDA批准首款罕见血液病靶向新药
8 月 24 日，强生宣布，美国 FDA 批准 FcRn 单抗 nipocalimab（尼卡利单抗）用于治疗正在或曾接受皮质类固醇治疗的成人及 12 岁及以上儿童温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者。 图片来源：官网截图 wAIH…
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全球首款靶向病因基因疗法获批！
8月19日，Ultragenyx宣布，其基因疗法GENGLYCOS（DTX401）获美国FDA加速批准,用于8岁及以上GSDIa患者。该药品是全球首款针对GSDIa根本发病机制的获批基因疗法。 图片来源：Ultragenyx官网 GSDIa…
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